Raul Rassele, 4 anos, tem Distrofia Muscular de Duchenne. Câmara dos Deputados discute liberação do medicamente para a doença no Brasil nesta terça-feira. Família luta por remédio de R$ 15 milhões para criança com doença rara em SC
Uma doença rara fez a família de Raul Rassele, de 4 anos, entrar para um movimento nacional de luta pela liberação de um remédio de cifras milionárias. O menino, que mora em Itajaí, no Litoral de Santa Catarina, foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença neurodegenerativa.
Segundo o Ministério da Saúde, ela afeta movimentos como andar, sentar e levantar a cabeça, além de causar complicações respiratórias e cardíacas, com morte precoce, antes dos 25 anos.
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Antes de completar seis anos de idade, Raul precisa tomar a medicação que pode mudar a evolução da doença. O remédio custa R$ 15 milhões e sua liberação no Brasil está em discussão nesta terça-feira (30), em audiência pública promovida pela Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados, em Brasília (leia mais abaixo).
Diagnóstico
Raul foi diagnosticado com a Distrofia Muscular de Duchenne
Arquivo Pessoal/Divulgação
Raul tem sintomas leves, por enquanto, mas já não consegue correr, pular, nem subir escadas. Os pais descobriram a doença nele por acaso. Começaram a investigar dois anos atrás, quando um exame que anteciparia uma cirurgia de adenoide apresentou alterações, segundo a mãe dele, Deborah Rassele.
“Nesses exames, as enzimas hepáticas deram alteradas. Seguimos a investigação, que confirmou através de outro exame chamado CPK, que estava acontecendo algum dano muscular” conta Deborah.
Com isso, a família buscou uma neuropediatra. “A neuropediatra avaliou, conversou já com a gente sobre a possibilidade de ser Duchenne e fez a coleta do teste genético, que confirmou a presença da Distrofia Muscular de Duchenne”, relata. A confirmação foi em junho de 2023.
Tratamento
Raul faz tratamento com corticóides e fisioterapia – mas é apenas paliativo, já que a doença faz com que os músculos percam a força. É comum que as crianças precisem de cadeira de rodas quando chegam aos 10 anos de idade.
Além disso, simultaneamente, ou em seguida, surgem complicações respiratórias e cardíacas, que incluem cardiomiopatia dilatada, arritmias, insuficiência cardíaca e insuficiência respiratória. A morte costuma acontecer entre os 18 e os 25 anos.
A medicação que pode impedir a evolução da doença se chama Elevidys. A esperança da família é conseguir o remédio através do judiciário, e a expectativa é de que ocorra a liberação, através da audiência pública. É uma das etapas para a Anvisa – a Agência Nacional de Vigilância Sanitária – liberar a medicação no Brasil.
“Tendo a aprovação da Anvisa, facilita que o juiz dê parecer favorável para o caso do Raul”, diz Deborah.
Mais comum em meninos
A Distrofia Muscular de Duchenne afeta cerca de 700 pessoas por ano no Brasil – conforme levantamento feito pelo Senado Federal. É mais comum em meninos – um em cada 3,5 mil nascidos.
No dia 17 desse mês, o Ministério da Saúde emitiu uma ordem de compra para o medicamento Elevidys para um menino de Varginha, no Sul de Minas. A família conseguiu na justiça o direito de ter acesso ao remédio.
“No Brasil há muitos meninos com pais na mesma luta que nós aqui de Santa Catarina. Essa audiência na próxima semana é nossa oportunidade de fazer os políticos enxergarem os meninos com Duchenne e nos ajudar”, comenta Deborah.
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